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艾曲波帕治疗异基因造血干细胞移植后继发性移植肾功能不全的患者

时间:2019-09-04 10:33来源:艾曲波帕中文网作者:中印医疗


    移植物功能差(PGF)是同种异体造血干细胞移植(allo-HSCT)后危及生命的并发症。目前的治疗策略包括使用生长因子CD34 + - 选择干细胞增强,间充质干细胞输注和第二次allo-HSCT,但这些治疗对所有患者都无效。艾曲波帕是一种口服血小板生成素受体激动剂,在严重的发育不良性贫血中显示出有希望的结果,可能是PGF患者的另一种选择。因此,治疗了12名患者,这些患者在使用艾曲波帕的allo-HSCT后对继发性PGF的标准治疗反应不佳。移植到PGF诊断的中位持续时间为116(35-1000)天,从PGF诊断到艾曲波帕治疗的中位时间为59(30-180)天。

艾曲波帕

    艾曲波帕以25mg / d的剂量开始,持续3天,然后增加至50或75mg / d。中位治疗持续时间为8(2-23)周。10例患者(83.3%)对治疗有反应:8例达到完全缓解(CR),其余2例达到部分缓解。治疗前后9 / L vs 74(30-117)×10 9 / L. 中性粒细胞计数为0.51(0.28-0.69)×10 9 / L vs 1.84(0.78-4.90)×10 9 / L. 血红蛋白为88(63-123)vs 101(78-134)g / L. 在获得CR的8名患者中,从艾曲波帕开始到达到CR的时间为29(10-49)天; 所有8名CR受试者(10-18个月)的反应持续到最后一次随访。12个月的总生存率为83.3%。没有与治疗相关的死亡率,也没有白内障,血栓形成或任何其他3/4级毒性的证据。

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