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艾曲波帕在重型再生障碍性贫血中的活性

时间:2019-07-23 17:02来源:艾曲波帕中文网作者:中印医疗


    自几十年前获得马抗胸腺细胞球蛋白(ATG)批准以来,在严重再生障碍性贫血(SAA)中具有活性的治疗中存在长期间隙。这种情况在2014年发生变化,当时对血小板生成素受体激动剂艾曲波帕在初始免疫抑制治疗(IST)反应不足后被批准用于SAA。该批准的基础是观察该患者群体中艾曲波帕的单药活性,其中40%至50%在涉及> 1个谱系时恢复血细胞计数。

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    输血独立的实现证实了这种方法的临床益处。骨髓细胞和CD34 +细胞的增加表明恢复到功能更强的骨髓。进一步发展,艾曲波帕与第一线标准马ATG加环孢菌素有关,产生总体增加(约90%)和完全反应率(约40%),并导致输血独立和优秀生存。当所有药物同时开始时,观察到最佳结果。迄今为止,克隆细胞遗传学异常的累积发生率与SAA中单独使用IST的丰富经验相比是有利的。更长时间的跟进将有助于确定这些长期风险。

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